美FDA对Regenxbio罕见病基因疗法转变立场，支持加速审批

　　Regenxbio（RGNX.O）周一表示，美国食品药品监督管理局（FDA）已表示，其针对罕见病基因疗法的现有数据可支持加速审批申请，扭转了数月前拒绝批准该疗法的决定。

　　Regenxbio股价上涨16%。

　　这一决定是近期一系列监管政策逆转中的最新一例，这让人们对美国食品药品监督管理局（FDA）可能对罕见病疗法采取更灵活的监管态度抱有期待。

　　上周，uniQure公司表示，FDA对其亨廷顿病基因疗法改变了此前立场，此前该机构曾要求进行新的临床试验，如今则为其提交加速审批申请扫清了障碍。此外，Replimune公司于5月表示，在与美国监管机构达成协议后，计划第三次为其实验性皮肤癌药物申请批准。

　　巴克莱分析师埃莉安娜·梅尔表示，这一转变以及FDA近期其他立场的变化都表明其灵活性有所增强，并补充道，尽管高层领导层正在变动，但该机构今后可能会“对行业更加友好”。

　　此前，FDA曾以试验设计存在不确定性为由，拒绝批准Regenxbio用于治疗亨特综合征的实验性疗法Navsunli，此次FDA的最新反馈对该公司而言是一个可喜的转机。

　　Regenxbio公司的Navsunli正在作为一种针对亨特综合征（即MPSII）的一次性基因疗法进行开发，该病是一种影响身体和认知发育的罕见遗传性疾病。

　　雷蒙德·詹姆斯分析师肖恩·麦卡彻表示，尽管根据Navsunli完整回复信中的理由，仍存在“一些问题”，但这一进展预示着“一种显著更灵活的新方法，预示着对Regenxbio和亨特综合征患者而言将有一个有利的结果”。

　　该公司表示，FDA现已表示无需招募额外患者或开展新研究，包括此前要求的安慰剂对照试验。

　　Regenxbio计划于7月与FDA会面，并预计将在第三季度重新提交申请。该公司表示，FDA将对重新提交的申请进行快速审查。